Marinus anuncia la aceptación de la FDA para la presentación y revisión prioritaria de NDA para Ganaxolona habilitada para SBECD en el trastorno por deficiencia de CDKL5

Marinus anuncia la aceptación de la FDA para la presentación y revisión prioritaria de NDA paraSBECDGanaxolona habilitada en el trastorno por deficiencia de CDKL5

Marinus Pharmaceuticals, Inc., una compañía farmacéutica dedicada al desarrollo de terapias innovadoras para tratar los trastornos convulsivos, anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aceptó presentar la Solicitud de Nuevos Medicamentos (NDA) de la compañía para el uso de ganaxolona en el tratamiento de las convulsiones asociadas con el trastorno por deficiencia de CDKL5 (CDD), una epilepsia genética poco común.La NDA recibió la designación de revisión prioritaria y la FDA asignó una fecha de acción de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) del 20 de marzo de 2022. La designación de revisión prioritaria se otorga a un medicamento en investigación que, si se aprueba, sería una mejora significativa en la seguridad. o la eficacia del tratamiento de una afección grave y acelera el momento de la revisión de la solicitud por parte de la FDA en comparación con una revisión estándar.

Sobre Ganaxolone

La ganaxolona, ​​un modulador alostérico positivo de los receptores GABAA, es un producto en investigación que se está desarrollando en formulaciones intravenosas y orales destinadas a maximizar el alcance terapéutico a las poblaciones de pacientes adultos y pediátricos en entornos de atención aguda y crónica.Ganaxolona exhibe actividad anticonvulsivante y ansiolítica a través de sus efectos sobre los receptores GABAA sinápticos y extrasinápticos.La ganaxolona se ha estudiado en más de 1.800 sujetos pediátricos y adultos en diversas indicaciones a niveles de dosis y regímenes de tratamiento terapéuticamente relevantes durante más de dos años.